一个情绪化的里程碑

2017年11月15日

由Tal Zaks,M.D.,Ph.D.,首席医务人员,现代


今天标志着我的情感特殊的里程碑,作为医疗肿瘤科医生,以及我们的整个团队。今天早上,我们宣布,我们在第一阶段提出了我们的阶段研究我们的个性化癌症疫苗MRNA-4157。我们有机会推进一种如此新颖的药物,如此突破,它可以真正改变癌症的治疗。这可能使我们能够帮助许多患者更有效地对抗这种疾病 - 而且,对于一些,甚至治愈它。

真正个性化的药物
每一个来到肿瘤医生办公室的病人都是独一无二的。他们的癌症不同,他们自己也不同,他们的生活也不同,他们患病的环境也不同。肿瘤学家要做的就是为病人量身定制治疗方案。虽然在过去的几年里,我们定制治疗方案的能力得到了扩展,但实际上,直到现在,这种能力仍然相当有限。

通过我们的个性化癌症疫苗,我们不仅仅是为患者量身定制可用的治疗方案。我认为这是在传达真的个性化医学的承诺 - 基于他或癌症的独特性,为每位患者创造个性化,完全定制的药物。

三个有利的进步
当然,这样的进步就不会发生过夜。许多进步导致个性化癌症疫苗甚至可能追求。有三个主要的。

  1. 我们的mRNA疫苗技术的进步。我们已经了解到,我们的mRNA可以引起我们针对传染病的经验的强烈免疫应答。正如我们探索该技术的那样,已经明显显然,mRNA疫苗具有刺激T细胞的独特潜力,因为免疫原肽从细胞内表达。而T细胞是我们免疫系统用来识别和处理细胞的原因。
  2. 检查点抑制剂的进步。在过去的几年里,作为一个领域,我们已经了解到免疫系统实际上可以识别癌症,但问题是T细胞被抑制。如果我们可以用检查点抑制剂解除它们,我们认为它们能够消除癌症。换句话说,身体能够愈合自己。但是,我们只在一小部分患者中看到这一点。因此,我们需要找到帮助更多患者免疫系统认为癌症的方法。
  3. 基因组测序的进展。对于那些免疫系统能够识别癌症,我们现在知道他们的T细胞实际上识别是什么是我们称为Neoepitopes的突变。这些突变是对身体的“新”,因为它们在癌细胞上发现但不是健康细胞。并且因为癌细胞是基因上不稳定的,它们随机发生,使得每个患者的肿瘤留出一组独特的突变。

结合了这三个进步与我们的小批量,快速循环制造过程和我们内部的生物信息学专业知识,我们意识到我们不仅有机会有所作为 - 但事实上,义务所做的义务推进基于mRNA的个性化癌症疫苗。

疫苗如何工作......简而言之
简而言之,这是我们的个性化癌症疫苗的作品。我们序列每位患者的肿瘤,以找到癌症上存在的所有新脑病。然后,我们预测了20个特异性的新脑膜,该患者应该基于其独特的免疫系统引发最强的免疫应答,并且在其肿瘤中发现的特定突变。然后,我们通过数字设计基于mRNA的疫苗,并将其递送至临床试验网站,在那里施用于患者。

其目标简单而深远:分别刺激每个病人的免疫反应,让更多的病人从检查点抑制剂中受益,因为他们的免疫系统被刺激对抗他们自己的个体癌症。

我们正在与默克公司联合研发个性化癌症疫苗,KEYTRUDA®,行业领先的检查点抑制因素。我们的特权和感激有着同样充满激情和深刻的知识默克团队作为我们的伴侣。

什么驱使我们...每天
我们有一个真正非凡的团队在Moderna -大胆,无情和令人难以置信的奉献。我们不怕提出棘手的问题,那些能带来改变的重大问题。我们怀着极大的紧迫感和共同的使命,在整个组织中通力合作,帮助尽可能多的病人,将我们对科学、工程和医学的理解和专业知识转化为解决重大的、未满足的临床需求。

我们从我们聘请我们的第一员工致力于该项目之前,我们花了18个月,直到我们向FDA提交了IND。这是一个与我们在行业见过的任何人不同的时间表。这是同样的激情和无情的追求,毫无疑问,随着我们通过临床研究进展MRNA-4157,将继续推动我们。

更近了一步
随着假期的临近,我们很快就会看到熟悉的、每年都会涌入的节日贺卡到达我们的家和办公室。然而,对于癌症患者的家属和护理人员来说,这个季节往往是一个提醒,提醒他们没有收到的卡片,提醒他们在过去的一年中我们未能赢得的战斗。作为一名医生,我的职业生涯一直致力于赢得更多这样的战斗,我希望我们今天的宣布让我们离实现这一目标又近了一步。