当大多数人想到“稀有”时，他们会想到稀缺，不寻常，很少见。美国国立卫生研究院（NIH）将罕见疾病定义为影响不到20万人的疾病。
尽管个体罕见的疾病可能并不常见，但有许多不同类型的稀有疾病。这意味着总体而言，生活在包括家人和照顾者在内的罕见疾病的人数绝不是很小的。实际上，超过3亿人世界各地都有一个或多种确定的7,000多种稀有疾病中的一种。这些疾病中的大多数没有批准的治疗方法，许多疾病包括重大的健康并发症。这代表了巨大的未满足需求。
在罕见病日，我们对罕见疾病社区（患者，家庭，看护者和拥护者）发光。我们从他们的经验中学习。我们分享他们对他们挑战的认识。我们继续竭尽所能带来进步和关怀。
Moderna的使命是兑现mRNA科学的承诺，为患者（包括患有某些罕见疾病的患者）创造新一代的变革性药物。伟德体育手机投注听到PA社区的更多信息。
我对我学到的教训并继续向稀有疾病社区学习的教训表示感谢和谦虚。听到这些声音对我和我们的团队至关重要，因为我们致力于开发新的治疗方法并了解这些治疗方法对社区的潜在影响。
我很荣幸能加入ModernA的团队，因为我们还对甲基乳酸血症（MMA）和丙酸酸血症（PA）患者进行了观察性研究。我们对患者及其在这些条件下的经历进行了非常了解。
我们希望通过在MMA和PA患者中进行首次介入试验来学到更多。这第一位患者已入学进入MMA研究，我们期待更多地了解mRNA治疗方法的潜力。
我们整个组织都分享了对学习和致力于帮助罕见疾病的人的承诺。每天，我们都会尽我们所能更深入地了解科学和患有这些疾病的人们。我们受到mRNA技术的潜力的启发，mRNA技术的旨在针对几种目前尚无批准伟德体育投注治疗的几种不同罕见疾病的根本原因。
现在，我们的罕见病管道包括五名正在开发的MMA，PA，糖原储存障碍1A型（GSD1A），苯酮尿症（PKU）和Fabry病。除了我们的MMA研究外，我们的1/2 PA研究期正在进行初创企业。我对在这些计划中持续进步的持续势头感到乐观。
Moderna团队在罕见疾病日“展示他们的条纹”。
我为我们在ModernA的稀有疾病团队以及他们对这项重要研究的承诺感到自豪。我们周围发生的工作 - 在现代和墙壁之外 - 非常令人兴奋，因为这意味着集体进步，并希望我们有一天能够治疗这些疾病并改善全球患者的生活。
今天，我们感谢稀有疾病社区激励我们，教育我们并分享他们的经验。我们邀请他们继续分享他们的观点，因为我们努力在治疗罕见疾病方面取得有意义的进步。